Список форумов Дети со Спинальной Мышечной Атрофией Дети со Спинальной Мышечной Атрофией
Children with SMA, Ukraine
 
 FAQFAQ   ПоискПоиск   ПользователиПользователи   ГруппыГруппы   РегистрацияРегистрация 
 ПрофильПрофиль   Войти и проверить личные сообщенияВойти и проверить личные сообщения   ВходВход 

Repligen RG3039

 
Начать новую тему   Ответить на тему    Список форумов Дети со Спинальной Мышечной Атрофией -> Международные события
Предыдущая тема :: Следующая тема  
Автор Сообщение
admin
Site Admin


Зарегистрирован: 30.11.2006
Сообщения: 366
Откуда: Харьков

СообщениеДобавлено: Вт Июн 07, 2011 1:55 pm    Заголовок сообщения: Repligen RG3039 Ответить с цитатой

Спасибо Katerina за русский перевод
http://sma-family.livejournal.com/48238.html

Новости по программе "Repligen"

17 января, 2011

Биофармацевтическая компания "Repligen Corporation" объявила о получении 1,4 миллиона долларов на научные исследования от организации "Muscular Dystrophy Association (MDA)" для поддержки ныне идущей разработки их нового экспериментального лекарства RG3039 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Лекарство показало потенциал на всем протяжении ранней разработки и сейчас является лидирующим терапевтическим препаратом компании для лечения СМА.


Эта композиция (соединение) является ингибитором (замедлителем) для РНК (рибонуклеиновая кислота), производящей энзим (фермент), влияющий на производство SMN-белка, дефицит которого наблюдается у СМА-пациентов. Грант был присужден в результате трансляционной научно-исследовательской работы MDA, которая финансирует проведение необходимых тестов и испытаний для новых многообещающих экспериментальных лекарственных препаратов, чтобы они могли получить государственное разрешение на маркетинг.

- MDA и мы рады видеть прогресс в клинических испытаниях препарата RG3039 с участием людей, - рассказывает меддиректор организации Валери Цвик (Valerie Cwik). - Мы испытываем чувство глубокого удовлетворения, оттого что способны поддержать усилия компании "Repligen" в попытке довести этот лекарственный препарат до финальной стадии.
- Мы весьма рады получить дополнительную поддержку от MDA, национальной организации, получившей признание за их приверженность идее инновативных исследований, помогающих обеспечить новые терапевтические возможности для пациентов, - констатирует Вальтер Херлихай (Walter Herlihy), президент и генеральный директор корпорации "Repligen". - Мы планируем закончить преклинические испытания и перевести RG3039 в стадию человеческих испытаний в 2011 году.
Химическая композиция (соединение) RG3039 разработано для увеличения полностью работающего SMN-белка, вырабатываемого запасным геном SMN2. Она (композиция) была лицензирована общественной организацией FSMA (Families of SMA), которая поддержала их пре-клинические исследования. В настоящее время корпорация "Repligen" работает над производством удовлетворительных высококачественных объемов препарата RG3039 для использования в тестировании, после чего будет сделан запрос на новое лекарственное средство в FDA (U.S. Food and Drug Administration).
После утверждения комиссией компания планирует провести две фазы клинических испытанием с участием людей, направленных на тестирование безопасности, усваиваемости и фармакокинетики (действие лекарства в организме). В первой фазе лекарство будет опробовани на здоровых людях-волонтерах; во второй фазе - на пациентах со СМА. Вместе с двумя фазами клинических испытаний на людях ученые будут проводить параллельные исследования на мышах, чтобы улучшить характеристики лекарственного препарата. Особенная помощь от исследований на мышах - это идентификация оптимальной эффективной дозы данного препарата для человека. Ученые также попытаются идентифицировать один или несколько надежных биологических индикаторов (биомаркеров), которые могут быть использованы для точного и надежного свидетельства эффективности RG3039 для людей.
Если запланированные испытания покажут потенциал RG3039 для обеспечения наилучшего результата при СМА, то это лекарственное средство скорее всего перейдет ко второй и третьей фазам испытаний. Утверждение госкомиссией FDA необходимо для того, чтобы лекарство могло выйти в продажу на рынок США.
- Если данный препарат RG3039 безопасно и эффективно увеличивает уровень SMN-белка в клетках, то он может резко изменить лечение болезни, - заявляет Джеймс Руше (James Rusche), старший вице-президент научно-исследовательского отдела компании "Repligen".

Оригинал статьи здесь:
http://www.ricercasma.it/index.php?option=com_conten...


Последний раз редактировалось: admin (Ср Апр 25, 2012 2:34 pm), всего редактировалось 1 раз
Вернуться к началу
Посмотреть профиль Отправить личное сообщение Отправить e-mail Посетить сайт автора
admin
Site Admin


Зарегистрирован: 30.11.2006
Сообщения: 366
Откуда: Харьков

СообщениеДобавлено: Пн Ноя 28, 2011 5:48 pm    Заголовок сообщения: Repligen Provides Update on the Phase I Trial Ответить с цитатой

Repligen Provides Update on the Phase I Trial for Families of Spinal Muscular Atrophy Drug RG3039

http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6491&TYPE=1150

Repligen Provides Update on the Phase I Trial for Families of Spinal Muscular Atrophy Drug RG3039.

October 28, 2011.

Repligen Corporation provided a short update in their quarterly report released today on the Phase I Trial in adult volunteers on the Spinal Muscular Atrophy Drug RG3039. This is the first novel drug specifically designed for SMA to reach the clinic. The drug, Quinazoline495, was licensed to Repligen from Families of SMA for clinical development in 2009. Families of SMA fully managed and funded the program to the stage of clinical development.

The Repligen report indicated:
We are developing RG3039 for Spinal Muscular Atrophy (SMA) which is serious and debilitating neurodegenerative disease typically diagnosed in childhood. SMA is characterized by a defect in a single gene which results in diminished production of a key protein.
During the quarter we enrolled 24 subjects in a Phase 1 clinical study of RG3039 in healthy volunteers. To date there have been no serious adverse events in any subject
Вернуться к началу
Посмотреть профиль Отправить личное сообщение Отправить e-mail Посетить сайт автора
admin
Site Admin


Зарегистрирован: 30.11.2006
Сообщения: 366
Откуда: Харьков

СообщениеДобавлено: Ср Апр 25, 2012 2:32 pm    Заголовок сообщения: Ответить с цитатой

April 25, 2012.


Repligen Corporation today announced positive results from a Phase 1 study to evaluate the pharmacokinetic (PK) and safety profile of RG3039, a novel small molecule drug candidate for the potential treatment of spinal muscular atrophy (SMA).


Repligen Corporation сегодня объявила о положительных результатах исследования Фазы 1 на здоровых волонтерах, чтобы оценить фармакокинетику (PK) и профиль безопасности RG3039, нового кандидата лекарственного средства на потенциальное лечение спинной мышечной атрофии (SMA).

http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6890&TYPE=1150
Вернуться к началу
Посмотреть профиль Отправить личное сообщение Отправить e-mail Посетить сайт автора
admin
Site Admin


Зарегистрирован: 30.11.2006
Сообщения: 366
Откуда: Харьков

СообщениеДобавлено: Чт Янв 03, 2013 3:19 pm    Заголовок сообщения: Результаты фазы 1а Ответить с цитатой

Key Program Results
Результаты фазы 1а

-RG3039 is an orally bioavailable small molecule inhibitor of an RNA processing enzyme called DcpS.
-RG3039 has been shown to increase production of the SMN protein in cells derived from patients.
-RG3039 has been shown to improve motor neuron pathology, mobility and lifespan in animal models of SMA.
-RG3039 was found to be safe and well-tolerated in 32 healthy volunteers in a single dose Phase 1a trial. Positive results from the Phase 1a single dose study were presented and the Annual Meeting of the American Academy of Neurology (AAN) in April 2012. Those results demonstrated that RG3039 was well tolerated at plasma levels exceeding those in which cellular DcpS was fully inhibited. The data showed evidence of a dose related drug exposure and target binding that resulted in greater than 90% inhibition of the target enzyme DcpS in peripheral blood cells for 48 hours.

-RG3039 - устно биодоступный маленький ингибитор молекулы фермента обработки РНК под названием DcpS.
-RG3039, как показывали, увеличил производство белка SMN в клетках, полученных от пациентов.
-RG3039, как показывали, улучшил моторную патологию нейрона, подвижность и продолжительность жизни в моделях животных SMA.
-RG3039, как находили, был безопасен и хорошо допускался в 32 здоровых добровольцах в единственном испытании Фазы 1a дозы. Положительные следствия Фазы 1a единственное исследование дозы были представлены и Годовое собрание американской Академии Невралгии (AAN) в апреле 2012. Те результаты продемонстрировали, что RG3039 хорошо допускался на плазменных уровнях, превышающих тех, в которых был полностью запрещен клеточный DcpS. Данные приводили доказательство связанного подвергания препарата дозы и цели, связывающей, это привело к большему чем 90%-ое запрещение целевого фермента DcpS в клетках периферической крови в течение 48 часов.
Вернуться к началу
Посмотреть профиль Отправить личное сообщение Отправить e-mail Посетить сайт автора
Показать сообщения:   
Начать новую тему   Ответить на тему    Список форумов Дети со Спинальной Мышечной Атрофией -> Международные события Часовой пояс: GMT + 2
Страница 1 из 1

 
Перейти:  
Вы не можете начинать темы
Вы не можете отвечать на сообщения
Вы не можете редактировать свои сообщения
Вы не можете удалять свои сообщения
Вы не можете голосовать в опросах


Powered by phpBB © 2001, 2005 phpBB Group
Русская поддержка phpBB