Список форумов Дети со Спинальной Мышечной Атрофией Дети со Спинальной Мышечной Атрофией
Children with SMA, Ukraine
 
 FAQFAQ   ПоискПоиск   ПользователиПользователи   ГруппыГруппы   РегистрацияРегистрация 
 ПрофильПрофиль   Войти и проверить личные сообщенияВойти и проверить личные сообщения   ВходВход 

Quinazoline 495

 
Начать новую тему   Ответить на тему    Список форумов Дети со Спинальной Мышечной Атрофией -> Международные события
Предыдущая тема :: Следующая тема  
Автор Сообщение
admin
Site Admin


Зарегистрирован: 30.11.2006
Сообщения: 366
Откуда: Харьков

СообщениеДобавлено: Сб Авг 29, 2009 2:01 pm    Заголовок сообщения: Quinazoline 495 Ответить с цитатой

Families of Spinal Muscular Atrophy Receives FDA Orphan Drug Designation For Quinazoline495 For The Treatment of Spinal Muscular Atrophy.

First Time a Novel Therapy Specifically Designed For SMA Has Ever Been Awarded Orphan Drug Status by the FDA.

Families of Spinal Muscular Atrophy announced today that the Office of Orphan Products Development of the Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation to Quinazoline495 for the treatment of Spinal Muscular Atrophy.

This is the first time a new therapy specifically designed for Spinal Muscular Atrophy has ever reached the important stage of being awarded orphan drug status by the FDA. Reaching this key milestone for the first time is a significant step forward for the entire SMA community and signifies the rapid progress being made to develop an effective treatment for this terrible disease.

This is a demonstration of the resolve and powe
r of an orphan disease community to come together to raise funds to advance high-risk research programs. Families of SMA has invested over $13 Million in this specific program during the last 9 years. The organization relies on its volunteer chapters and families to raise funds to support the research programs that the organization conducts.

SMA is the leading genetic killer of children under the age of two. SMA is typically marked by the degeneration of muscle movement including the muscles that control crawling, walking, swallowing or breathing. There are no approved therapies for the treatment of SMA.

The US Orphan Drug Act is intended to assist and encourage the development of safe and effective therapies for the treatment of rare diseases and disorders. In addition to providing a seven-year term of market exclusivity upon final FDA approval, orphan drug designation also provides advantages through a wide range of financial and regulatory benefits.

"We are extremely ple
ased that the FDA has awarded orphan drug status to this promising drug for the treatment of SMA", said FSMA Research Director Jill Jarecki, Ph.D. "Orphan Designation will allow us to utilize all the opportunities provided by the Orphan Drug Act, including working closely with the FDA Office of Orphan Products Development throughout clinical development. In preclinical studies, the drug has been shown to efficiently cross the blood brain barrier - a critical feature for a SMA drug - and prolong survival significantly in two different mouse models of SMA."

Families of SMA has now requested a pre-IND meeting with the FDA to review plans to begin clinical trials for this drug. This meeting will occur within the next two months.


FSMA Получает Сиротское Обозначение Препарата FDA Для Quinazoline495 Для Обработки СМА.
В первый Раз Новой Терапии, Определенно Разработанной Для SMA Когда-либо Предоставляли Сиротский Статус Препарата FDA.

Семьи Спинной Мускульной Атроф
ии объявили сегодня, что Office Сиротского Развития Продуктов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставил Сиротское Обозначение Препарата Quinazoline495 для обработки Спинной Мускульной Атрофии.
Это - первый раз, когда новая терапия, определенно разработанная для Спинной Мускульной Атрофии когда-либо достигала важной стадии того, чтобы быть предоставленной сиротский статус препарата FDA. Достижение этой ключевой вехи впервые - существенный шаг вперед для всего сообщества SMA и показывает быстрые успехи, делаемые, чтобы развить эффективную обработку для этой ужасной болезни.
Это - демонстрация решения и власти сиротского сообщества болезни объединиться, чтобы поднять капитал, чтобы продвинуть рискованные программы исследования. Семьи SMA инвестировали более чем 13 миллионов $ в эту определенную программу в течение прошлых 9 лет. Организация полагается на ее главы добровольца и семьи, чтобы поднять капитал, чтобы поддержать программы исследования, ко
торые организация проводит.
SMA - ведущая генетическая убийца детей моложе два. SMA типично отмечается вырождением движения мускула, включая мускулы, которые управляют ползанием, ходьбой, глотанием или дыханием. Нет никаких одобренных терапий для обработки SMA.
Американский Сиротский закон о Препарате предназначен, чтобы помочь и поощрить развитие безопасных и эффективных терапий для обработки редких болезней и беспорядков. В дополнение к обеспечению семилетнего срока исключительности рынка на заключительное одобрение FDA, сиротское обозначение препарата также обеспечивает преимущества через широкий диапазон финансовых и регулирующих выгод.
"Мы чрезвычайно рады, что FDA предоставил сиротский статус препарата этому многообещающему препарату для обработки SMA", сказал Директор Исследования FSMA Джилл Джареки, доктор философии "Сиротское Обозначение позволит нам использовать все возможности, обеспеченные Сиротским законом о Препарате, включая работание в тесном сотрудничестве с Office
FDA Сиротского Развития Продуктов в течение клинического развития. В преклинических исследованиях, препарат показали, чтобы эффективно пересечь барьер мозга крови - критическая особенность препарата SMA - и продлить выживание значительно в двух различных моделях мыши SMA ."

Семьи SMA теперь просили pre-IND, встречающий с FDA рассмотреть планы начать клинические испытания относительно этого препарата. Эта встреча произойдет в течение следующих двух месяцев.
Вернуться к началу
Посмотреть профиль Отправить личное сообщение Отправить e-mail Посетить сайт автора
admin
Site Admin


Зарегистрирован: 30.11.2006
Сообщения: 366
Откуда: Харьков

СообщениеДобавлено: Вс Авг 30, 2009 7:47 pm    Заголовок сообщения: Ответить с цитатой

Что такое IND (с переводом страница от FDA)
http://translate.google.ru/translate?hl=ru&sl=en&u=http://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/HowDrugsareDevelopedandApproved/ApprovalApplications/InvestigationalNewDrugINDApplication/default.htm&ei=dbiaSr-wLJnmnAPQ5unIBA&sa=X&oi=translate&resnum=3&ct=result&prev=/search%3Fq%3Dind%26hl%3Dru%26lr%3D%26sa%3DG%26newwindow%3D1
Вернуться к началу
Посмотреть профиль Отправить личное сообщение Отправить e-mail Посетить сайт автора
admin
Site Admin


Зарегистрирован: 30.11.2006
Сообщения: 366
Откуда: Харьков

СообщениеДобавлено: Ср Ноя 11, 2009 5:30 pm    Заголовок сообщения: Ответить с цитатой

http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=4754&TYPE=1150

перевод http://translate.googleusercontent.com/translate_c?hl=en&ie=UTF-8&sl=en&tl=ru&u=http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm%3FID%3D4754%26TYPE%3D1150&rurl=translate.google.com&usg=ALkJrhhBYQd4hWyo5fQ9k5ERnJm_47yngg

Families of Spinal Muscular Atrophy Funded Program Shows Quinazoline Compounds Give Survival Benefit in a Severe Mouse Model of SMA.
November 10, 2009.

This publication, showing data from the testing of Quinazoline derivatives in a Spinal Muscular Atrophy mouse model, has been published in Human Molecular Genetics by lead author Dr. Matthew Butchbach from the laboratory of Dr. Arthur Burghes at the Ohio State University.

The generation of the Quinazoline compounds as a therapeutic drug candidate for Spinal Muscular Atrophy was fully funded by Families of SMA.

The paper explores whether the Quinazoline compounds, which increase the expression of SMN2, are useful as potential therapeutics for SMA. Ultrahigh-throughput screening identified substituted Quinazolines as potent SMN2 inducers. The drug-like properties of the initial screening hits were optimized through directed medicinal chemistry. This resulted in series of C5-Quinazoline derivatives.

Oral administration of three of these compounds (D152344, D153249 and D156844) to neonatal mice resulted in a dose-dependent increase in Smn promoter activity in the central nervous system. The authors then examined the effect of these compounds on the progression of disease in SMNDelta7 SMA mice. Oral administration of D156844 significantly increased the mean lifespan of SMNDelta7 SMA mice by approximately 21-30% when given prior to motor neuron loss. Overall the authors summarize that the quinazoline derivative D156844 increases SMN expression in neonatal mouse neural tissues, delays motor neuron loss at PND11, and ameliorates the motor phenotype of SMNDelta7 SMA mice.

"This is the first compound series to go from hit-to-preclinical candidate that shows favorable pharmacology in the nervous system and shows benefit to severe SMA mice. This study shows that promising therapies for SMA can be developed”, said Matthew Butchbach, Ph.D., who is lead author on this publication.

“Families of SMA is pleased that the first test of this class of compounds in SMA mice shows potential therapeutic benefit. The clinical lead in this series called Quinazoline495, which is a more optimized compound than those tested here, has also been assessed in this animal model with similar results, as well as tested in a slightly less severe mouse model of SMA, in which it showed marked enhancement of survival", says Jill Jarecki, Ph.D., FSMA research director.
Вернуться к началу
Посмотреть профиль Отправить личное сообщение Отправить e-mail Посетить сайт автора
admin
Site Admin


Зарегистрирован: 30.11.2006
Сообщения: 366
Откуда: Харьков

СообщениеДобавлено: Чт Май 19, 2011 5:20 pm    Заголовок сообщения: Ответить с цитатой

мы горды разделить с Вами новости о существенном продвижении.

В течение лет Ваша неустанная поддержка миссии Семей SMA позволила нам финансировать и направлять критические программы исследований в фундаментальной науке, изобретении лекарства и клинических испытаниях. Ваша поддержка этих усилий привела к выполнению главной вехи для сообщества SMA:

Семьи Spinal Muscular Atrophy Announces Repligen Corporation Получают Одобрение FDA Начать Клиническое испытание Фазы I в области SMA.

Самое первое клиническое испытание одобрило для SMA с новым препаратом, специально предназначенным, чтобы лечить заболевание.

Сегодня семьи Спинной Мускульной Атрофии объявили, что Repligen Corporation получила одобрение американского Управления по контролю за продуктами и лекарствами, чтобы начать исследование безопасности Фазы I в здоровых добровольцах для RG3039, прежде названного Quinazoline495, который развивается для Спинной Мускульной Атрофии.

FSMA начал программу Quinazoline в 2000 в очень начальных стадиях разработки лекарственного средства, когда риск является самым высоким. Это была самая первая индустриальная программа препарата для SMA, когда-либо проводимого. FSMA полностью финансировал программу с инвестициями $13 миллионов. Руководство от FSMA обеспечило положительные результаты, необходимые, чтобы лицензировать программу для Repligen Corporation и усилить большее финансирование для клинического развития.

Это клиническое испытание будет двойной слепой, единственной дозой возрастания, Фаза, которую я изучаю в здоровых, взрослых добровольцах, чтобы оценить фармакокинетический профиль и профиль безопасности RG3039 в 40 предметах. Исследование будет первым шагом в клиническом развитии RG3039 как потенциальное лечение SMA.

"Это очень захватывающе после 10 лет тяжелой работы FSMA, приводящим эту программу, включая существенные финансовые инвестиции, для кандидата препарата лицензироваться для Repligen в 2009 и теперь быть в состоянии объявить об одобрении продвинуться в клинические испытания на людях. Это - огромная веха для нашего сообщества, чтобы достигнуть, поскольку мы делаем успехи к лечению SMA," заявили Джилл Джейрки, доктор философии Ресирч Директор в FSMA. "Мы очень рады получить одобрение начать клинические испытания на людях с RG3039," заявил Уолтер К. Херлихи, президент и Генеральный директор Repligen Corporation.


http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150
Вернуться к началу
Посмотреть профиль Отправить личное сообщение Отправить e-mail Посетить сайт автора
Показать сообщения:   
Начать новую тему   Ответить на тему    Список форумов Дети со Спинальной Мышечной Атрофией -> Международные события Часовой пояс: GMT + 2
Страница 1 из 1

 
Перейти:  
Вы не можете начинать темы
Вы не можете отвечать на сообщения
Вы не можете редактировать свои сообщения
Вы не можете удалять свои сообщения
Вы не можете голосовать в опросах


Powered by phpBB © 2001, 2005 phpBB Group
Русская поддержка phpBB