Обсуждение - группа ДМД на форуме

Внимание - для тех у кого диагноз Спинальная мышечная Атрофия, нажмите здесь

 

РЕЕСТР БОЛЬНЫХ ПРОГРЕССИРУЮЩЕЙ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИЕЙ ДЮШЕНА


Что это такое?

Это база данных или попросту список больных прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшена (ПМДД) и другими редкими нейромышечными заболеваниями.

Зачем нужен реестр?

ПМДД редкое заболевание - больной ПМДД ребёнок рождается один на 6 000 новорожденных. Эта редкость обусловливает вопервых трудности при установлении диагноза, вовторых препятствует проведению достоверных научных исследований таких болезней. А есть множество вопросов, которые нуждаются в доказательном разрешении. Часто ответы на эти вопросы кажутся простыми или очевидными (например употреблелие тех или иных продуктов питания, безопасный объём физических нагрузок и т.п.), но при изучении их с позиций доказательной медицины ответы оказываются неожиданными. Оценка эффективности как новейших, так и уже использующихся лекарств также должна проводиться с позиций доказательной медицины.

Реестр обеспечивает быстрый доступ к информации о больных и её анализ. Особено это важно при планировании и проведении клинических испытаний новейших лекарств. Разработка и внедрение новейших лекарств очень длительный и дорогостоящий процесс, а клиническе испытания являются его финальным этопом. Фармацефтические компании разрабатывающие новые лекарства являются комерческими учреждениями и отсутствие информации о количестве и состоянии больных с редкой болезнью в данной стране для них равноценно риску больших расходов при проведении клинически испытаний и отсутствию перспективы получения прибыли на таком рынке в будущем.

Другими словами, отсутствие централизованной и систематизированной информации о больных редкими заболеваниями лишает таких больных в Украине возможности участвовать в клинических испытаниях новых лекарств сегодня и доступа к лекарствам, которые уже прошли клинические испытания (в других странах) в ближайшем будущем.

Какая мне польза от регистрации в реестре?

Вы или Ваш ребенок/родственник получаете возможность:

  • участвовать в клинических испытаниях новейших лекарств, которые стали появляться в последние годы;
  • получать информацию про последние достижения в области медицинской помощи относительно болезни, которой Вы интересуетесь;
  • общаться на форуме с другими людьми, которые имеют отношение к Вашей проблеме;
  • внести свой вклад в изучение редких нейромышечных болезней;
  • приблизить время регистрации новых лекарств в Украине;

Кто обслуживает реестр и имеет доступ к данным реестра?

Реестр функционирует под эгидой Государственного Учереждения "Институт неврологии, психиатрии и наркологии АМН Украины", при технической поддержке ХБФ "Дети со спинальной мышечной дистрофией".
Куратором реестра является старший научный сотрудник отдела детской психоневрологии и клинической нейрогенетики, к.м.н. Шатилло Андрей Валериевич.

Анонимная часть данных, а именно зашифрованый идентификационный код больного, код генетического дефекта (мутации) и еще некоторая информация (возраст, способность ходить и т.п.) отсылается в общеевропейскую базу данных, которую поддерживает TREAT-NMD. К этой, анонимной, информации могут иметь доступ и другие исследователи.

К данным про имя больного и его контактной информации имеет доступ только куратор реестра. Эти, персональные, данные могут передаваться третьим лицам только с письменного согласия больного или его опекуна.

Регистрация